Quoi ?
Médicament - NAD+
Quand ?
Depuis 2018
Qui ?
Financement Espoir pour Guillaume
Pourquoi ?
Nous restons informés sans cesse des essais thérapeutiques au niveau mondial. Lorsque l'association "Pour la vie" nous a parlé des essais concluant sur la prise de NAD+. Médicament déjà existant, nous avons fait le choix de commencer un traitement pour Guillaume en 2018.
En ce début 2020, nous constatons que cette cure a un effet dynamisant sur Guillaume. Il nous est arrivé d'arrêter la cure, et nous avons constaté au bout de 15 jours un affaiblissement de Guillaume (plus de difficulté à bouger bras et jambes) et des coups de mou.
Extrait d'un article EPFL
Des chercheurs développent une nouvelle stratégie pour lutter contre la plus grave des formes de myopathie. Plutôt que d'agir sur le gène défectueux, ils utilisent de hautes doses d'une vitamine connue pour ses effets antivieillissement. Des essais concluants sur des animaux sont publiés dans Science Translational Medicine en 2016.
Les patients souffrant de la myopathie de Duchenne sont incapables de produire de la dystrophine. Cette protéine sert principalement à maintenir entre eux des éléments de la cellule musculaire. Sans elle, les cellules ne peuvent s'étirer correctement. Les mouvements provoquent mécaniquement une inflammation, qui entraîne une destruction progressive des muscles. La myopathie de Duchenne dévoile un second cycle infernal.
L'équipe de Johan Auwerx a pu montrer comment la maladie entraîne, au cœur des cellules, un second cycle d'événements. Une cascade de réactions qui contribue à renforcer encore les effets destructeurs de la maladie. Dans ce second cycle, plusieurs acteurs sont à l'œuvre. Tout d'abord, l'inflammation "première" va sur-activer un gène, qui consomme une grande quantité d'un élément essentiel de nos cellules, la NAD+. La cellule connaît donc une pénurie de NAD+. Or ce dernier sert également de carburant aux usines énergétiques des cellules, particulièrement sollicitées dans les tissus musculaires: les mitochondries. Le muscle s'affaibli, un peu comme chez les personnes âgées dont les mitochondries sont déficientes. L'effet est encore plus pervers qu'il n'y paraît. Affamées, les mitochondries dysfonctionnelles renforcent l'inflammation àl'origine de la destruction des muscles. Ce qui aurait pu apparaître comme une conséquence mineure de la maladie ne l'est donc pas.
Une vitamine pour renverser la vapeur: la nicotinamide riboside testé avec succès sur des animaux
Et s'il était possible de réduire l'inflammation - et donc la destruction - du muscle en nourrissant les mitochondries épuisées? Il s'agirait d'administrer la vitamine précurseur du NAD+, soit de la nicotinamide riboside. C'est l'hypothèse qu'ont voulu éprouver les chercheurs, qui ont déjà investigué avec succès les effets de cette vitamine sur le vieillissement musculaire dans le cadre de travaux sur la nutrition.Les scientifiques ont testé leur approche sur des animaux: des vers C. elegans et des souris, génétiquement modifiés pour développer la maladie. L'effet est spectaculaire. Soumis à de fortes doses de nicotinamide riboside, les vers ne développent aucun des symptômes de la maladie, tandis que les souris présentent une inflammation musculaire fortement réduite et récupèrent même d'anciennes lésions.
"Nous avons de bonnes raisons de penser que l'humain réagira également au traitement et que nous pourrons réduire l'inflammation, explique Johan Auwerx, auteur principal. Mais nous ignorons dans quelle mesure. Il faut garder à l'esprit que la cause première de la maladie n'est pas traitée: la dystrophine reste défectueuse." Difficile donc de conjecturer sur l'effet d'un tel traitement. "Quoi qu'il en soit, il serait déjà extraordinaire que nous puissions prolonger la vie du malade de quelques années et améliorer son confort."
Le nicotinamide riboside est une vitamine, précurseur du NAD+. Cette molécule, disponible dans le commerce, ne présente aucune toxicité connue, même à haute dose. Hydrosoluble, elle est évacuée par les urines lorsque présente en trop grande quantité.
Cet article date de 2016 - Des essais sont en cours aujourd'hui (2020) sur les effets du NAD + sur des enfants atteint de la myopathie de Duchenne en Suisse.