Essai Thérapeutique

Il y a deux ans, les médecins qui nous suivent ne nous laissaient presque pas d’espoir. Bien que la recherche avance à grand pas, il n’existait aucun essai thérapeutique correspondant à Guillaume pour un traitement significatif de sa maladie. En effet, son anomalie génétique est atypique, presque unique au monde. Il ne peut donc pas bénéficier des essais sur la thérapie génique, thérapie cellulaire car il lui faudrait un traitement à la carte qui n’existe pas encore. Ce fût un nouveau coup à encaisser. L’ensemble de notre famille n’a pas baissé les bras. Elle s’est battue pour nous, alors que nous n’avions plus d’espoir, et a trouvé un centre de recherche à l’étranger.

La fondation Esperare : recherche sur le Rimeporide

Cette fondation basée en Suisse était en train d’effectuer des études précliniques pour un médicament expérimental très prometteur qui ne prend pas en compte la génétique des enfants atteints de la Myopathie de Duchenne mais l’amélioration d’un état général.
Le Rimeporide est un inhibiteur sélectif de type 1 d'échange sodium/proton, initialement prévu pour l’insuffisance cardiaque chronique.
Les résultats de ces recherches ont été présentés au Congrès 2014 ICNMD XIII sur les Maladies Neuromusculaires à Nice. « Le potentiel du rimeporide pour soigner l'inflammation, la fibrose musculaire et la cardiomyopathie dans une large population de patients, quelle que soit leur mutation, pourrait en faire un complément idéal aux traitements visant à augmenter ou à remplacer la dystrophine. L'obtention de cette ODD est une étape importante pour le rimeporide et encourage son développement clinique. »

L’essai clinique : phase 1

La marraine de Guillaume a réussi à trouver les contacts directs des chercheurs. Sensibilisés par notre histoire, ils nous ont mis en relation avec les médecins parisiens responsables de l’essai clinique du Riméporide.
Initialement prévu fin 2015, l’essai a été reporté au début de l’année 2016.
5 enfants en France / 20 en Europe répartis sur 4 sites différents ont été choisis pour cet essai clinique de Phase 1 qui a débuté en avril 2016.
Et Guillaume a été choisi…. Un moment de joie et le début d’une longue aventure, d’un combat avec le temps…

  • Objectif de la phase 1 :

Guillaume a été pris en charge dans les locaux d'I-motion par la formidable équipe du Dr Laurent Servais et Teresa Gidaro. L’objectif de cette première phase est de tester la tolérance au médicament sur différents dosage et constater les effets secondaires. Chaque enfant doit prendre le médicament pendant 4 semaines, les uns après les autres.
Guillaume a été le premier enfant au monde à tester cette molécule. Aujourd’hui, il a terminé ses 4 semaines d’essais et tout s’est bien passé. Nous avons même constaté de légères améliorations pendant la durée de la prise du médicament. .

  • Finalisation de cette phase 1 :

Maintenant, il faut attendre que les 19 autres enfants européens finissent leur cycle pour enchainer une phase 2 prévu fin 2017-2018 si tous les résultats sont concluants.
Et en attendant la maladie grignote…
Et malheureusement, tout s’accélère. Guillaume en quelques semaines a perdu complètement la marche et ne tient plus debout. Ses bras commencent à montrer de légers signes de faiblesse. C’est dur pour nous d’assister impuissant à cette déchéance.
Guillaume veut y croire et se bat au quotidien. Alors nous sommes forts et continuons le combat pour lui. .

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Guillaume Essai thérapeutique

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